中国2000万罕见病患者,等来了救命药(2)
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但是裸露的RNA带负电,这意味着它不能穿透细胞膜。因此,Intellia 开发的 LNPs 配备了化学开关,使它们在中性 pH 值(如人体)下带中性电荷,但当 pH 值上升到粗略水平时6 个,它们带有正电荷。
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这极大地促进了 CRISPR 中 RNA 的最后一英里。这让身体允许LNP穿过肝脏中的肝细胞膜,然后出现在细胞内部。
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在整个过程中,基因编辑工具将封装在脂质纳米颗粒 (LNPs) 中,我们的身体会将其识别为胆固醇或脂肪。为了分解这些“脂肪”,人体逐渐被编程为酸性。当 pH 值升高到足够高时,LNP 化学物质会翻转开关,使分子带正电,并将 RNA “喷射”到细胞质中。
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在那里,它可以被核糖体拾取并翻译成 CRISPR 的两个主要成分:DNA 切割酶和将其发送到 TTR 基因 GPS 的基因
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NTLA-2001的机制
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这种技术并不少见。 Moderna 和辉瑞公司开发的 mRNA Covid-19 疫苗也在利用这项技术实现药物递送,但毫无疑问,它仍然是一项新兴的生物技术,并没有得到广泛应用。 .
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2018年,第一批由LNPs封装的药物被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于干扰RNA(< span>RNAi) 药物被递送到肝组织以治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性。
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在这些器官中,肝脏是一个比较容易输送药物的器官,因为肝脏的主要工作是收集和过滤血液,这使它成为治疗的天然靶点。 LNP。由于其固有的物理特性(大小、电荷、类似于天然脂肪的结构),需要输送的药物可以更容易地从血液到达肝脏。
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“毫无疑问,LNPs 是这里的英雄,因为没有它们,即使 CRISPR 是一项非常令人兴奋的技术,它也不会被充分利用。”麻省理工学院化学工程师丹尼尔安德森说,他也是 CRISPR Therapeutics 的科学联合创始人。
中国的机会在哪里?
2015年CRISPR/Cas9基因编辑技术被《科学》杂志评为年度十大科技突破,这是这项技术在2013年再次被选中。
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随后,通过基因编辑方法改造的细胞治疗技术在英国治愈了白血病。神奇的“基因剪刀”是一场革命性的技术创新,在学术界、工业界和资本界掀起了巨大的浪潮。
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CRISPR技术的精准编辑、高效便捷,使其在疾病治疗领域的应用潜力巨大。目前,我们正在研究利用CRISPR治疗多种癌症和遗传病。主要有两种方式:一是对患者细胞进行体外基因校正进行自体移植;另一种是上述将CRISPR传递到靶器官的方法。细胞在体内被修饰。
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在过去的 13 年中,共有 2,870 多个同族专利,其中专利 8,500 项。自从Jennifer Doudna等CRISPR技术先驱发布了关键专利以来,Regeneron、Novartis和Cellectis等公司也纷纷增加了CRISPR技术的专利申请。
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科学界发展迅速,行业需求旺盛,基因编辑行业自有土壤。咨询公司BCG的市场研究报告显示,基于基因编辑技术平台开发的专利技术在生物技术领域近五年呈现井喷式增长,2010-2014年复合增长率达41%。从技术路径来看,CRISPR技术发展最快。
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同时,根据预测数据,2021-2025年,我国基因治疗市场规模将从504亿元增长到1208亿元,其中年复合增长率高达 24.4%。
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你应该知道,目前已经确认与基因组异常相关的疾病有6000多种,包括常见的单基因疾病镰状贫血、血友病等。罕见病。已发现的罕见病有7000多种,患者人数约3.5亿,甚至超过了艾滋病和癌症患者的人数。
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在我国,罕见病患者的数量也在逐年增加。 2015年我国罕见病总数约为1680万。到2020年,这个数字已经上升到2000万。这些疾病往往缺乏有效的临床治疗方法,基因编辑技术的兴起是痛苦的。患者和家属点燃了治疗的新希望。
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现在,我们谈论基因编辑变色的时代已经过去,治疗方法不再局限于单一的化学药物,生物技术正在大踏步前进。在自己的舞台上。
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未来,你我可能都是基因编辑的受益者。
我是这篇文章的作者,华北佛楼密。人类最终的严肃性应该留给生物技术。珍惜一切与您交流的机会,微信:Pinkfloyddddd,欢迎您的到来。
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文章来源:《药物生物技术》 网址: http://www.ywswjs.cn/zonghexinwen/2021/0707/721.html